Hämophilie: Verbesserung der das Leben des Patienten während Gen Therapie kommt.

Therapie kommt.

MADRID / EFE / JAVIER TOVAR / ANA SOTERAS Montag 17/04/2017

Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Hämophilie durch entwickelteren Behandlungen und Bekämpfung von Resistenz gegen anti-Blutungen Drogen sind die großen Herausforderungen der Gegenwart von einer Krankheit, die Augen auf die Ankunft der Gentherapie Heilung

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Am Welt-Hämophilie-Tag, jetzt mit dem Slogan erinnerten „Lassen Sie uns ihre Stimmen hören“, Medizin, Industrie und Patienten in Zusammenarbeit getroffen haben mit Roche in einer Debatte von EFE organisiert, eine als angeborenen Pathologie, chronisch zu adressieren, selten in Spanien betrifft etwa 3.000 Menschen.

Es ist eine X-chromosomal Krankheit Frauen und Männern übertragen leiden. Der Ursprung ist in den genetischen Veränderungen, die Defizit-Faktor VIII-Protein (Hämophilie A ist die häufigste) verursachen und Faktor IX (Hämophilie B), die externe richtige Blutgerinnung und behindern Risiko sowohl von Blutungen und intern, mit die damit verbundene Folgen.

Die Hämophilie ernst ist, wenn weniger als 1% der Faktoren, Plasma-Koagulation, die schweren spontane Blutungen verursacht; bis zu 5% Protein ist moderat, und es gibt Patienten, die nicht bluten, wenn keine Verletzungen oder Traumata vermitteln; und über 5% und bis zu 20-40% Protein nur gering ist und keine Blutung vor Verletzungen oder Operationen, die verursachen.

Prophylaxis

Sie nahmen an der Debatte Dr. Victor Jimenez Yuste, Leiter der Hämatologie Krankenhaus La Paz in Madrid; Daniel Aníbal, Präsident der spanischen Vereinigung der Hämophilie (FEDHEMO); und Ärztlicher Direktor der Roche Spanien, Annarita Gabriele.

Hämophilie Schlüssel für die Lebensqualität der Patienten ist normal und ist nicht betroffen von dieser Krankheit Prophylaxe ist ihre Auswirkungen zu verringern.

„Mit der Prophylaxe, erklärt Dr. Jiménez- das Protein verabreichen, bevor die Blutung Blutspiegel zu erhöhen auftritt; wiederholte Verabreichung alle 48 Stunden oder dreimal pro Woche intravenös Blutungen zu verhindern. "

Hämophilie Patienten gut behandelt und -expone FEDHEMO- Präsident „hat einen geringen Einfluss auf ihre Lebensqualität kontrolliert. Das Bild eines Kindes in Watte ist das Bild eines Kindes ohne Prophylaxe“.

„Hemophilia der Vergangenheit ohne Abdeckung Gerinnungsfaktor in ihren pädiatrischen Patienten Folgeerkrankungen wie Muskel-Skelett-Probleme, die von Patienten beteiligt ist, Blutungen, Schmerzen, funktionelle Behinderung... Hämophilie dafür ist, dass die Behandlung (die vom Patienten verabreicht werden kann, ), ein normales Leben, Studium, Arbeit machen, tun körperliche... Aktivität „, sagt Daniel Aníbal.

Hämophilie Behandlungen

In Bezug auf Behandlungen, betont Dr. Gabriele darauf hin, dass die Evolution „ist unglaublich; die Zukunft, ob oder wann wird es Gentherapie sein. Aber bis wir da sind, ist die Verpflichtung der Industrie, Medikamente zu entwickeln, die die Verwaltung der Behandlung und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern.“

Dr. Jimenez trifft den Horizont der Gentherapie zu reparieren oder das defekte Gen verursacht die Krankheit ersetzen: „Es ist die Zukunft und der Weg markiert ist; Er hat damit begonnen, die Maschine zu filmen, aber immer noch nicht wissen, wann sie ankommen, und während wir eine Revolution in den therapeutischen Aspekten“erleben.

Daniel Aníbal schließt sich diesen Ansatz stellt jedoch fest, dass gegen Hämophilie, „gibt es Medikamente in Europa, die nicht in Spanien zugelassen ist“, bequemer für die Patienten, mehr Abstand Verwendung im Laufe der Zeit zu ermöglichen.

„Wir haben das Ministerium für Gesundheit wollen Wette auf diese Medikamente und die Industrie sagen, dass die Preise vernünftig zu sein haben“, betont der Präsident der FEDHEMO.

Der medizinische Direktor von Roche setzt eine der Nachrichten in diesem Hemophilia Day „sollte zwischen Patientenorganisationen, Unternehmen, Institutionen, Fachleuten, mit dem Ziel der Förderung Informationen über die Zusammenarbeit konzentrieren“.

„Einer von vier Patienten reagiert nicht auf die Behandlung und die Industrie hat in Innovation zu investieren,“ Bemerkungen.

Víctor Jiménez konzentriert sich auch das Ziel dieses Tages: „Die Botschaft seltene Krankheiten zu verhindern, ist als marginal zu sehen ist, mit Stigmata, und wir wollen, beeinflussen, dass die Bemühungen des öffentlichen Systems, unseren Patienten, und die Unterstützung der Industrie wir haben eine Lebensqualität, sehr nah an der Bevölkerung erreicht. "

„Hemophilia unbehandelt ist eine sehr ernste Erkrankung -underlines Daniel Hannibal. Wir bitten darum, dass unsere Stimmen gehört werden als Patienten, manchmal fühlten wir uns wie Second-Level-Patienten. "

Diejenigen, diese Debatte teilnehmen unterstreicht die besondere Bedeutung, die sie bei dieser Krankheit die Einhaltung der Behandlung haben, und bieten die Tatsache, dass in dieser Hinsicht Spanien ist mehr als 76 Prozent im Vergleich zu einem europäischen Durchschnitt unter 50 Prozent.

Herausforderungen

Die drei präsentierten ihre Ansichten über die wichtigste Herausforderung für die Hämophilie.

„Die große Herausforderung ist die Heilung, es ist der Traum von uns allen. Ich bin sicher, dass wir erfolgreich sein werden „, sagte Annarita Gabriele.

Dr. Víctor Jiménez fügte hinzu: „Wenn das Ziel, die Krankheit zu heilen, aber dies zu erreichen, ist die Herausforderung des täglichen Lebens ist die Entwicklung von Inhibitoren, die unser Zugpferd ist, da es eine 30 Prozent Ablehnung in Behandlungen. "

FEDHEMO für präsidenten, hat die Herausforderung darin, eine soziale Voreingenommenheit: „Unsere Herausforderung Gesellschaft zu sensibilisieren und das Bewusstsein gegen Hämophilie dagegen weiterhin kämpfen.“