Eine neue genetische Therapie könnte die Behandlung von AMD verbessern.

Ein neues Die Gentherapie Es wird unter Verwendung von Viren im Labor modifiziert Krankheit zu vermeiden, dass, sondern dient nur als Transport für ein Gen mit therapeutischen Wirkungen bedeutet, wurde in einer Gruppe von 19 Personen (50 Jahre oder älter), die hatte erfolgreich getestet. Makula-Degeneration (AMD) in ihrer nassen Form. (Mehr aggressive und schlechtere Prognose als die trockene Form).

Wenn das Gen durch das Virus trägt die Netzhautzellen selbst das sFLT01 Protein erzeugen wird, beseitigen diese möglicherweise die Notwendigkeit, regelmäßig Patienten injizieren mit nass

DMAE.

Die Autoren der Studie, die in veröffentlicht wird. The Lancet Sind Forscher der School of Medicine an der Johns-Hopkins-Universität in Baltimore (Maryland, USA), die das Virus -similar der gemeinsam kalt und wurde der Träger eines Gens vor der Injektion in das Auge verändert die Patienten mit dem Ziel, die in die Zellen der Netzhaut eindringen und dort abgelagert das Gen, das diese Zellen die Fähigkeit erwerben, führt zu einem zu erzeugen. therapeutisches Protein, genannt sFLT01 Die den Fortschritt der feuchten AMD verhaften können.

Eine vielversprechende Alternative zur aktuellen Behandlung von AMD

Derzeit ist die Behandlung der feuchten AMD in regelmäßigen Abständen auf die betroffenen verwaltet. Injektionen von Proteinen im Auge den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor, wodurch die Flüssigkeit ansammelt in der Makula-Bereich einer Netzhaut, und die Verbesserung der Sicht zu inaktivieren.Allerdings muss diese Therapie alle sechs bis acht Wochen wiederholt werden, und viele Patienten keine Injektionen erhalten, so oft wie erforderlich, was zu einem Verlust des Sehvermögens führt.

Wenn das Gen durch das Virus durch die Netzhautzellen wird erzeugt selbst das sFLT01 Protein, das potenziell die Notwendigkeit zu beseitigen, regelmäßig zu injizieren. und, wie erläutert von Peter Campochiaro, Professor für Augenheilkunde an der School of Medicine an der Johns Hopkins, reduzieren würde Arztbesuche und Angst mit wiederholten Injektionen in das Auge verbunden.

Forscher teilten die Teilnehmer in fünf Gruppen, und bewerteten jeweils für mindestens vier Wochen etwaige Nebenwirkungen zu identifizieren, bevor die Dosis in der nächsten Gruppe zu erhöhen. Nach der Auswertung kommen die ersten drei Gruppen ohne Zwischenfälle, sie die maximale Dosis zu zehn Teilnehmern verabreicht, so dass weder schwerwiegende Nebenwirkungen beobachtet wurden.

Aus ethischen Gründen waren höchst unwahrscheinlich, die meisten der Patienten in der Studie teilnehmen, dass die Standard-Behandlung erfolgreich war, und nur 11 der 19 könnte ein erwarten. Reduktion von Flüssigkeit im Auge Doch vier der 11 erlebt eine bemerkenswerte Verbesserung, ähnlich dem, was erreicht worden, wenn es übliche Behandlung erfolgreich gewesen war, während in anderen beiden Teil Verringerung der Menge an Flüssigkeit beobachtet wurde.

Therapie könnte für die gesamte Bevölkerung ungeeignet sein

Die Forscher haben jedoch davor gewarnt, dass alle Patienten keine Verbesserung mit dem neuen Gentherapie zeigte hatte vor AAV2 Virus-Antikörper. und in der Tat, in den Vereinigten Staaten, wo diese Forschung durchgeführt wurde, wird geschätzt, dass etwa 60% der Bevölkerung mit dem Virus infiziert worden Familie, zu der AAV2 gehört, und ist immun dagegen, so dass Ihr System immun das Virus zerstören, bevor sie das therapeutische Gen in den Körper einführen könnte, was eine große Einschränkung für einen breiten Einsatz ist, auch wenn weitere Studien die Sicherheit und Wirksamkeit bestätigen.