Kommission genehmigt Droge, die spinale Muskelatrophie verlangsamt.

Die nusinersén Medikament (Spinraza, Biogen) entwickelt zu behandeln. Spinale Muskelatrophie (SMA) mit Veränderungen in dem 5q1 Chromosom, das die häufigste Form dieser Erkrankung ist, da es schätzungsweise 95% des patients- zu beeinflussen, hat die Marktzulassung von der Europäischen Kommission, und obwohl die Verfügbarkeit von Behandlung wird in jedem Land unterschiedlich sein, hat Biogen mit Gesundheitssystemen der EU gearbeitet Zugang der Patienten zu sichern Therapie gewährleistet ist.

51% der Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die sich während der Kindheit manifestiert hatte, zeigte eine positive Reaktion auf die Behandlung mit nusinersén in Bezug auf die motorische Entwicklung

Spinale Muskelatrophie ist eine Gruppe von Erbkrankheiten gekennzeichnet durch zerstören immer niedrigere Motorneuronen Beteiligt Bewegung der Gliedmaßen, Brust, Gesicht, der Zunge und des Rachens in steuern. Diese Krankheit ist in verschiedene Typen eingeteilt, und in seiner schwersten Formen und früheren Beginn -Typen I und II- in der Regel Leben durch Infektionen oder Lungenversagen betroffen beenden.

Daraus ergibt sich die große Bedeutung eines neuen Medikaments, die in klinischen Studien hat die Wirksamkeit und Sicherheit gezeigt und Nutzen-Risiko-Profil pro Für die Zulassung von nusinersén, die durch intrathekale Injektion verabreicht wird, direkt in den Liquor über rund um das Rücken espinal- erreicht haben berücksichtigt die endgültigen Ergebnisse der Studie endear (AME Beginn in der Kindheit) genommen und Cherish (AME late-onset) und seine Wirksamkeit wird auch durch die erhaltenen Daten in Studien mit präsymptomatischer, symptomatischen Personen unterstützt, oder AME Möglichkeit der Art zu entwickeln, 1, 2 und 3

Gute Ergebnisse in der klinischen

Im Falle von endear Studie, 51% der SMA-Patienten, die während der Kindheit und daher eher entwickeln Typ 1 von der krankheits- zeigte eine positive Reaktion auf die Behandlung mit nusinersén manifestiert hatte Entwicklung an den Motor, im Vergleich zu denen nicht der Droge zu empfangen. Die Vorteile von diesen Patienten erhalten werden, umfassen die Fähigkeit, den Kopf zu steuern, die Beine zu bewegen, sitzen, rollen und kriechen.

In der abschließenden Analyse, zusätzlich gab es eine 47% Verringerung der Gefahr des Todes oder Notwendigkeit einer ständigen Belüftung. bei Patienten auf die neue Therapie wurde sie verabreicht. CHERISH5 in der Studie, auf der anderen Seite, es wurde beobachtet, dass Patienten mit SMA late-onset, die mit nusinersén behandelt wurden, eine klinisch und statistisch signifikante Verbesserung in ihrer motorischen zeigten im Vergleich mit denen, der Funktion behandelt wurden.