CRISPR Technologie: Anwendungen und Grenzen der menschlichen genomischen Bearbeitung

Madrid / EFE / Ana María Belinchón Mittwoch 2017.02.01

Die CRISPR-Technologie von dem spanischen Wissenschaftler Francisco Mojica, entdeckte, Bearbeitung und eine Region des Genoms von Zellen zu korrigieren, einschließlich menschlichen Zellen. Diese Erkenntnis, die auf das Gebiet der Genetik revolutioniert hat, ist es ermutigend für die Untersuchung von Krebs und seltenen Krankheiten, während beim Menschen die Kontroverse über genetische Veränderung belebt

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• Die CRISPR Technologie zielt darauf ab, ihre sichere Verwendung für die Therapie beim Menschen
• zu gewährleisten. Länger leben dank genetischen
Modifikation.

Diese Erkenntnis, die von der Zeitschrift berichtete, Wissenschaft die wissenschaftliche Entdeckung 2015 Es macht es möglich, eine bestimmte Sequenz innerhalb eines Gens zu ändern; ein ‚Ausschneiden und Einfügen„auf molekularer Ebene durch die BBVA Foundation Frontiers of Knowledge Award in der Kategorie Biomedicine verlieh gestern seinen Entdecker, Spanisch Mikrobiologe erkannt wurde. Francisco J. Martinez Mojica Mit Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna.

Betrachtet man die ethische Auswirkungen viele Fragen, die entstehen, wie wir das Wissen unseres Genoms, wie seine Verwendung als Massenvernichtungswaffe, die Möglichkeit einer zukünftigen eugenische oder genetische Veränderung von Embryonen zu verbessern.

Die Medienresonanz hat einen solchen Punkt erreicht, dass die amerikanische Fernsehnetz NBC ist ein Projekt für eine dramatische Serie zu entwickeln „C.R.I.S. genannt werdenP. R.“. Fiction wird sich auf die Untersuchung einer kriminellen bioattack, die diese Technik der genetischen Bearbeitung verwendet.

Eine außerordentliche Sitzung der Royal Academy of Medicine (ANPR) vertiefte letzte Woche bei den Anwendungen der Genomik Ausgabe in Krankheitsmodellen, Möglichkeiten in der Behandlung von Krebs und genetischen Krankheiten und offener Debatte über die Möglichkeit, ändern Embryonen.

Der Ursprung der CRISPR

Mojica entdeckte die CRISPR-Cas9 Technologie aus der Beobachtung Kulturen Salinas de Santa Pola (Alicante), die in der Lage sind, unter den Bedingungen der Sättigung von Natriumchlorid (Salz) zu überleben.

So sah ich, dass die Bakterien Haloferax mediterranei eine genetische Sequenz hatte in regelmäßigen Abständen wiederholt.

Die Entdeckung kam im Jahr 2003: die wiederholten Sequenzen Teil des Immunsystems von Mikroorganismen wie waren. H. mediterranei Ein Abwehrmechanismus, um sie zu kämpfen, um den Feind und die Übertragung an die nächsten Generation erlaubt, genetischen Impfstoff wirkt.

Seitdem hat sich die CRISPR-Cas9 Technologie wurde in den Forschungslabors aufgenommen und ist bereits in Primaten und Menschen angewendet Gene zu bearbeiten und haben Studien durchgeführt mit modifizierten mit den T-Zellen. cas9 Protein zur Bekämpfung von Krebs.

„Wir können eine dieser Proteine ​​führen, die als Mutter cas9 Schere ohne Modify- einfach eine Führung RNA epigenetische Modifikation und verschmelzen sie mit einem fluoreszierenden Protein Live-Chromosom zu visualisieren und sehen, wie es während des Zellzyklus verhält „, sagte Mojica, Professor der Abteilung für Physiologie, Genetik und Mikrobiologie an der Universität Alicante während der Sitzung in RANM.

„Wir haben noch 99 Prozent mehr Mikroorganismen, die nur nicht in einem Labor gezüchtet haben, weil in der natürlichen Umwelt wachsen. Es gibt immer noch ein unbekanntes Arsenal von Werkzeugen, die wir verbessern können und die Vielseitigkeit der CRISPR-Technologie erhöhen „, sagte Mojica.

Die wissenschaftliche Revolution, die die Anwendung dieser Technologie bei der Manipulation von Genen beinhaltet verursachte die Mojica Namen auf den Pools von angezeigt. Nobel Medizin 2016, aber schließlich nahm er den Japaner Yoshinori Ohsumi Auszeichnung für seine Entdeckungen in Autophagie.

genomische Bearbeitung selten

Die CRISPR-Technologie wird auch zur Untersuchung von seltenen genetischen Erkrankungen verwendet, da Mäuse Modifikation ermöglicht es uns, näher zu kommen, was in den Menschen passiert.

Es handelt sich um eine Maus „ zu schaffen. avatar „Um Mutation in einem bestimmten Gen menschlichen spezifischen Positionen schnell zu induzieren.

„Viele der Mutationen seltene Krankheiten, die durch verursacht. Anlage und erzeugen Investition mit dieser Technologie sehr leicht „, sagt Lluís Montoliu, das Zentrum für Biomedizinische Network Research für seltene Krankheiten (CIBERER-ISCIII).

Ende 2015 gelang es drei unabhängige Untersuchungen bei der Verbesserung bei Mäusen Muskelatrophie von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen dieser Technologie.

Nach Montoliu, gibt es immer noch Herausforderungen vor: „Die Immunantwort gegen cas9 Protein Viren und produziert eine entzündliche Reaktion, die kontrolliert werden müssen, so dass die Zukunft scheint in nicht-viralen Systemen, wie zB zu sein. Nanotechnologie oder Liposomen „Er erklärt.

„Wir sind bei der Explosion eines zu effektives Werkzeug, das nicht nur Mutationen oder Restaurierungen, sondern auch viele andere Dinge produziert, und wir haben sie zu kontrollieren“, sagt Montoliu.

CRISPR für die Modellierung von Krebs

Die CRISPR Revolution hat auch erlaubt Modellierung Krebs Eine komplexe genetische durch die kontinuierliche Veränderung der verschiedenen Gene der Zelle verursachten Krankheit.

Zwischen Systemanwendungen in der Krebstherapie, hebt es „die Möglichkeit, fünf Gene in einem Test zu verändern, und in Tiermodellen arbeitet in vivo Nicht nur in vitro „Sagt Sandra Rodriguez Perales, das National Cancer Research Center (CNIO).

„Wir haben große Informationen auf genetischer Ebene und jetzt wollen wir wissen, welche Auswirkungen eine phänotypische Ebene die Wirkung dieser Mutationen zu bestätigen“, sagt Rodriguez Perales.

Am 28. Oktober wurde in China statt der erste klinische Studie der Welt injizierte bearbeitet Zellen von CRISPR-Cas9 Technologie an einem Patienten mit Genen, Lungenkrebs, wie veröffentlicht in der ZeitschriftNatur.

Genomik Ausgabe Embryonen

Die CRISPR-Technologie auf dem Tisch, die Debatte über die zurückstellen. ethische und rechtliche Grenzen genetische Modifikation in Embryonen.

„Wir sind eine neue Ära der Geschichte der Menschheit eintreten, weil wir die Keimbahn-Genom verändern können, und dies ist ein großer Sprung in den Menschen“, erklärt Joaquín Rueda Puente, Professor für Zellbiologie an der Universität Miguel Hernández (Alicante).

Es gibt bereits zwei in China veröffentlichten Experimente zwischen 2015 und 2016, die mit der Technologie CRISPR-Cas9 menschlichen Embryonen geändert haben, die mit dem Leben nicht vereinbar waren. Endlich ein Forscherteam von der Medizinischen Universität in Guangzhou (Südchina) Zygotes veränderte sie immun gegen HIV zu machen.

Darüber hinaus ist ein Baby im Oktober letztes Jahr in Mexiko geboren mit der Technik der „drei genetisch Eltern“ zu verhindern, dass seine Mutter einer seltene mitochondriale Krankheit geerbt.

„Wir Befruchtung Techniken in vitro dass viele Jahre in Anspruch nehmen, wenn diese Technik optimiert ist ziemlich vorhersehbar, dass genetisch veränderte menschliche Embryonen erzeugen wird „, sagte Rueda Bridge.

Allerdings warnt er, dass wir dauerhafte Veränderungen zu bewirken, im menschlichen Genom Wissen sicher nicht genug haben.

„Wir werden einen Konfliktforscher Front Unternehmer, vor allem in sehr neuen Bereichen der Medizin ein. Nun es ist unverantwortlich, diese Techniken in Germinal Linie zu verwenden. Zwar gibt es keinen Zweifel daran, dass in der Zukunft gemacht werden und es wird eine Menge von sein. sozialer Druck von Eltern, die von dieser Technik und Kliniken profitieren wollen „, sagte Rueda Bridge.

Das letzte Papier unterstreicht die Notwendigkeit für diese Anwendungen in Krankenhäusern eingeführt werden. „Medizin Jahrzehnte vorause Gesellschaft ist, weil der Wunsch hat keine Barrieren für Innovationen, aber wir müssen diese Grundmodelle menschliche Modelle zu übersetzen versuchen“, sagt Pablo Menendez der Internationalen Computerraum Experts Association (ICREA).